На 5 февруари Американската администрация по храните и лекарствата даде ускорено одобрение на умбралисиб (umbralisib, Ukoniq), киназен инхибитор, включително на PI3K-делта и  CK1-епсилон, за следните индикации:

1. При възрастни пациенти с рецидивирал или рефрактерен маргинално зонов лимфом, които са получавали поне един предшестващ режим на базата на анти-CD20
2. При възрастни пациенти с рецидивирал или рефрактерен фоликуларен лимфом, които са получавали поне три предходни линии на системна терапия.

UTX-TGR-205

Одобрението се основава на проучване с две кохорти с по едно рамо (отворено, многоцентрово, многокохортно) UTX-TGR-205. То е включвало 69 пациенти с маргинално зонов лимфом, които
са получили поне една предходна терапия, включително с анти-CD20-съдържаща схема, и при 117 пациенти с фоликуларен лимфом след поне две предходни системни терапии.

Пациентите са получавали умбрализиб по 800 mg перорално веднъж дневно до прогресиране на заболяването или неприемлива токсичност. Ефикасността се е основавала на общия
отговор и продължителността на отговора, като се използват модифицирани критерии на Международната работна група от 2007 г., оценени от независима комисия за преглед.

За пациенти с маргинално зонов лимфом, общата честота на отговор е била 49% (95% [CI] = 37,0% –61,6%), като 16% са постигнали пълни отговори. Средната  продължителност на отговора не е била достигната (95% ДИ = 9,3 – не се оценява) при тези пациенти.

За пациенти с фоликуларен лимфом общата степен на отговор е била 43% (95% = 33,6% -52,2%), като 3% са постигнали пълни отговори. Средната продължителност на отговора е била 11,1 месеца (8,3–16,4).

Нежелани лекарствени реакции

Най-честите (над 15%) нежелани реакции, включително лабораторни аномалии, са били: повишен креатинин, диария, колит, умора, гадене, неутропения, повишаване на трансаминазата,
мускулно-скелетни болки, анемия, тромбоцитопения, инфекция на горните дихателни пътища, повръщане, коремна болка, намалена апетит и обрив. Сериозни нежелани реакции са се
наблюдавали при 18% от пациентите, като най-често са били диария, колит и инфекции. Диарията, колита и повишаването на трансаминазите са били най-честите причини за промяна на дозата.

Информацията за предписване предоставя предупреждения и предпазни мерки за нежелани реакции, включително инфекции, неутропения, диария и неинфекциозен колит,
хепатотоксичност и тежки кожни реакции.

Препоръчителната доза умбрализиб е 800 mg, приемана през устата веднъж дневно с храна до прогресиране на заболяването или неприемлива токсичност.

Източник на информация:

1.https://ascopost.com/news/february-2021/fda-grants-accelerated-approval-to-umbralisib-for-the-treatment-of-marginal-zone-lymphoma-and-follicular-lymphoma/?fbclid=IwAR3ytGnCjwHKf3YZrlblcAGcwkRSPOv2cp7QgHlAW9psfIHnFNmrVL5JIT

   Send article as PDF